por: Carmen Rubio Osornio

Los científicos han desarrollado una técnica revolucionaria de edición genética llamada PERT que podría potencialmente corregir condiciones genéticas causadas por mutaciones sin sentido, ofreciendo un enfoque prometedor para tratar múltiples enfermedades hereditarias.

• 🧬 PERT utiliza moléculas de RNA especiales para ayudar a las células a ignorar «señales de stop» genéticas que normalmente previenen la producción de proteínas

La técnica ha restaurado exitosamente la actividad proteica en cuatro condiciones genéticas diferentes, incluyendo fibrosis quística y enfermedades hereditarias rarasLos investigadores probaron PERT en células humanas y ratones, demostrando que puede corregir potencialmente mutaciones que causan que las proteínas dejen de formarse prematuramenteA diferencia de enfoques anteriores, este método podría ser un tratamiento de una sola vez que no requiere dosis repetidas o métodos de entrega viral riesgososEl objetivo a largo plazo es tener un conjunto de estas herramientas de reparación genética listas en centros médicos, haciendo los tratamientos genéticos personalizados más accesibles.

Aunque todavía está años luz de un uso generalizado, esta investigación representa un paso significativo en la medicina genética, ofreciendo esperanza para pacientes con condiciones genéticas previamente intratables.

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Referencias (APA)

1. Pierce, S. E. et al. Nature https://doi.org/10.1038/s41586-025-09732-2 (2025).PubMed Google Scholar 
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tomado de:

https://www.nature.com/immersive/d41586-017-07763-y/index.html